burosumabの米国での承認申請受理および優先審査指定に関するお知らせ

協和発酵キリン株式会社（本社：東京、社長：花井陳雄、以下「協和発酵キリン」）と当社子会社のKyowa Kirin International PLC（以下「Kyowa Kirin International」）、ならびにウルトラジェニクス・ファーマシューティカル（本社：米国、社長：エミル・D・カキス、以下「ウルトラジェニクス」）は、米国食品医薬品局（FDA）が小児・成人X染色体遺伝性低リン血症（XLH）注1を適応症としたburosumabの生物製剤承認申請（BLA）を受理し、またこれを優先審査指定したことをお知らせします。

burosumabは、昨年FDAにより1歳以上の小児XLHに対するBreakthrough Therapy（画期的治療薬）に指定されました。

FDAは、重篤な症状に対する治療薬となり、承認された場合、安全性もしくは効果の面から著しい改善をもたらすことが期待される薬剤に対して与えられる「優先審査」にburosumabを指定しました。審査終了目標日（PDUFA action date）は2018年4月17日です。現時点において、FDAは諮問委員会による本申請に関する議論が必要かどうかは明らかにしていません。FDAは以前、burosumabを「rare pediatric disease」に対する薬剤に指定しているため、burosumabが承認された場合は、Priority Review Voucherを得ることができます。

ウルトラジェニクスと協和発酵キリンの間で締結した協業およびライセンス契約に基づき、ウルトラジェニクス、協和発酵キリンおよびKyowa Kirin Internationalの3社は、共同でburosumabのグローバルな開発および販売に取り組んでいます。

• 注1X染色体遺伝性低リン血症（XLH）
  XLHは、遺伝的な原因により血中のFGF23が過剰となることで、体内のリンが尿中に過剰に排泄され低リン血症となり、その結果として骨の成長・維持に障害をきたす希少な疾患です。
• 注2burosumab（KRN23）について
  burosumabは協和発酵キリンにより創製された線維芽細胞増殖因子23（FGF23）に対する完全ヒトモノクローナル抗体です。FGF23は、腎臓におけるリン排泄と活性型ビタミンD産生を制御することで、血清リンおよび活性型ビタミンD濃度を低下させる液性因子です。burosumabはFGF23の過剰発現に由来した疾患であるXLHおよび腫瘍性骨軟化症（TIO）を対象として開発が進められています。XLHおよびTIO患者さんにおけるリン排泄亢進はFGF23の過剰な作用により引き起こされています。burosumabは、XLHおよびTIOの患者さんにおけるFGF23の過剰な作用を阻害することで、腎臓におけるリンの再吸収を増加させ、腸管におけるリンとカルシウムの吸収を促進するビタミンDの産生を増加させます。