NPM1変異を有する再発又は難治性の急性骨髄性白血病患者を対象としたziftomenibの承認申請の根拠となる国内第2相臨床試験開始のお知らせ

協和キリン株式会社（本社:東京都千代田区、代表取締役社長CEO：アブドゥル・マリック、以下「協和キリン」）とKura Oncology, Inc.（本社:米国カリフォルニア州サンディエゴ、CEO:Troy Wilson, Ph.D.、以下「Kura」）は、本日、再発又は難治性（R/R）のNPM1遺伝子変異陽性（NPM1-m）急性骨髄性白血病（AML）患者を対象とした経口メニン阻害剤ziftomenibの日本における第2相臨床試験（jRCT番号：jRCT2031250550）において、最初の患者への投与を開始したことを発表しました。AML患者の約30%がNPM1-m AMLに該当します。本試験の開始は、日本の患者さんに新たな治療選択肢を提供するための重要な一歩となります。協和キリンは、本臨床試験の完了後、日本における承認申請を予定しています。

Ziftomenibは、2025年11月に米国食品医薬品局（FDA）より、満足な代替治療選択肢がないR/R NPM1-m AMLの成人患者の治療薬として、KOMZIFTI™の製品名で承認されました。

協和キリンのChief Medical Officerである鳥居義史は次のように述べています。「R/R NPM1-m AMLの患者さんは、既存の治療選択肢に限界があることが多く、新たな治療の選択肢が切実に求められています。Ziftomenibは、これらの患者さんに新しい治療アプローチを提供できる可能性があります。本試験の開始は、当社の重点疾患領域である『血液がん・難治性血液疾患』における患者さん中心の医薬品開発の取り組みの一環です。本試験を適切に推進し、有効性と安全性を確認することで、日本の患者さんの生活の質を向上させる新たな治療選択肢を少しでも早くご提供できるように取り組んでまいります。」

協和キリンが開始した本試験は、R/R NPM1-m AMLの成人患者を対象に、ziftomenibの有効性と安全性を評価する多施設共同、非対照、非盲検の日本における第2相臨床試験です。主要評価項目として、本試験では完全寛解（CR）と血液学的部分回復を伴う完全寛解（CRh）から構成される複合完全寛解率を評価します。

KuraのChief Medical OfficerであるMollie Leoniは以下の通り述べています。「日本におけるziftomenibの第2相臨床試験の開始は、当社のグローバル開発戦略における重要なマイルストーンです。R/R NPM1-m AMLにおいては、多くの地域や患者集団において治療選択肢が依然として限られており、革新的な治療法への高いニーズが浮き彫りになっています。日本国外における臨床試験において、ziftomenibは1日1回の経口投与という利便性と相まって、一貫して良好な有効性と安全性プロファイルを示してきました。日本における臨床開発の推進は、この有望な治療法へのグローバルなアクセスを確立するための意義深い一歩です。試験を支援し、必要としている患者さんに新たな希望をお届けするため、協和キリンとの緊密な協力関係を楽しみにしています。」

協和キリン株式会社は、アンメットメディカルニーズの高い領域における革新的医薬品の研究開発に取り組んでいます。Ziftomenibは、NPM1変異、KMT2A転座、FLT3変異を有するAMLの一次治療において、標準治療および分子標的治療との併用療法として開発が進められており、疾患経過の早期段階において幅広い患者さんに恩恵をもたらす可能性があります。

略語

NPM1; Nucleophosmin 1（ヌクレオフォスミン1）, KMT2A; Lysine Methyltransferase 2A（リジンメチルトランスフェラーゼ2A）, FLT3; Fms-Like Tyrosine Kinase 3（FMS様チロシンキナーゼ3）

協和キリンとKura Oncologyの戦略的提携について

協和キリンとKura Oncologyは、世界中の患者さんに新たな治療選択肢を提供するため、緊密に協力しています。2024年11月、両社はziftomenibを含むメニン阻害剤に関するグローバルライセンス契約を締結しました。本契約に基づき、協和キリンは米国以外において開発・薬事・販売戦略を主導し、販売の責任を負います。米国内においては、主にKuraが開発・薬事・販売戦略を主導し、製造の責任を負います。また両社は、米国における計画に従って販売活動を共同で実施します。詳細は、過去のニュースリリースをご覧ください。

Kura Oncologyについて

Kura Oncologyはがん治療における精密医療（プレシジョン・メディシン）の実現に取り組むバイオ医薬品企業です。がんのシグナル伝達経路を標的とする低分子医薬品候補を開発し、高いニーズを持つ血液悪性腫瘍および固形腫瘍領域に取り組んでいます。Kuraは、再発または難治性のNPM1遺伝子変異を有する成人急性骨髄性白血病患者を対象とする、FDA承認済みの1日1回経口投与メニン阻害薬KOMZIFTI™（ziftomenib）を開発し、現在米国で商業化しています。さらに、メニン阻害およびファルネシルトランスフェラーゼ阻害の分野で新たな進展を切り拓き、固形腫瘍治療における獲得耐性・先天性耐性機序への挑戦を続けています。詳細はhttps://kuraoncology.com/をご覧ください。また、XおよびLinkedInでも情報を発信しています。

協和キリンについて

協和キリンは、Life-changingな価値をもつ新しい医薬品や治療法を創出し、患者さんへ届けることに真摯に取り組んでいます。日本発のグローバル・スペシャリティファーマとして、70年以上にわたり医薬品の創出とバイオテクノロジーの革新に貢献してきました。現在、高いアンメットメディカルニーズを解決し得る次世代抗体および遺伝子細胞治療の開発に取り組んでいます。特に骨・ミネラル、血液がん・難治性血液疾患、希少疾患の治療法の研究開発に注力し、また他領域で活用され得る研究成果についてはパートナーシップによる価値最大化を目指します。協和キリンは共通の価値観のもと、持続可能な成長を実現し、人々に笑顔をもたらすために尽力します。 https://www.kyowakirin.co.jp/index.html